ژن درمانی کلسترول بد را ۵۰ درصد کاهش داد

به گزارش خبرگزاری مهر به نقل از فیز، آزمایش بالینی کلینیکی در کلیولند آمریکا نشان داده تزریق یک باره یک روش درمانی مهندسی ژنتیک با استفاده از فناوری کریسپر-کاس ۹ در کاهش کلسترول بد و تریگلیسیرید در افراد مبتلا به اختلالات چربی مقاوم به درمان در تمام دوزهای آزمایش شده و طی یک سال پی‌گیری موثر بوده است.

هدف فازیک این آزمایش با حضور ۱۵ داوطلب آن بود که مشخص شود آیا کاهش کلسترول بدن و تریگلیسیرید که قبلا پس از دو ماه اعلام شده بود برای مدت ۱۲ ماه نیز ادامه می‌یابد یا خیر. بیمارانی که با بیشترین دوز دارو درمان می‌شدند پس از ۱۲ ماه شاهد کاهش ۵۲.۵ درصدی کلسترول بد نسبت به مقدار پایه و کاهش ۴۷.۸ درصدی تریگلیسرید بودند.

هیچ عارضه جانبی جدی مرتبط با این درمان در دوره پی‌گیری یک ساله مشاهده نشد.

لوک لافین مولف نخست این پژوهش می‌گوید: باتوجه به داده‌های اولیه ای که در نوامبر ۲۰۲۵ میلادی منتشر شده ماندگاری تاثیر کاهش چربی خارق العاده بود. خارق العاده است که هیچ عارضه جانبی ایمنی جدی مرتبط با CTX۳۱۰ در آزمایش بالینی و در یک سال پی‌گیری پس از درمان مشاهده شد.

کریسپر کاس ۹ فناوری اصلاح ژن است که می توان از آن برای اصلاح یا تغییر بخش‌های خاصی از دی ان ای فرد برای درمان بیماری‌های جدی به کار برد.

در این آزمایش CTX۳۱۰ که یک درمان اصلاح ژن آزمایشی مبتنی بر کریسپرکاس ۹ است، به عنوان یک تزریقی یک باره به کار گرفته شد. CTX۳۱۰ مکانیسم اصلاحی کریسپر را به کبد می‌برد و درآنجا ژن ANGPTL۳ را خاموش می‌کند. خاموش کردن این ژن کلسترول بد و تریگلیسرید را که هردو به بیماری قلبی مرتبط هستند، کاهش می‌دهد.

CTX۳۱۰ طی آزمایش بالینی در دوزهای ۰.۱ تا ۰.۸ میلی گرم به ازای هر کیلوگرم وزن بدن به طور یکباره و پس از پیش درمان با کورتیکواستروئیدها و آنتی‌هیستامین‌ها تزرق می‌شد. شرکت کنندگان برای ایمنی درمان و تاثیر ژن درمانی تحت نظر بودند. CTX۳۱۰ میزان کلسترول بد و تریگلیسرید را طی یک بازه ۱۲ ماهه پس از درمان به طور متوسط ۵۰ درصد کاهش داد.